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新的干细胞研究揭示了脊髓性肌萎缩的原因

    伦敦大学皇家霍洛威学院基因与细胞治疗高级实验室在新的研究中,采用了开创性的干细胞技术,以便更好地理解为何在脊髓性肌萎缩中某些细胞更退化。

    脊髓性肌萎缩是一种破坏性的遗传性疾病,是人类婴儿期最大的基因杀手。

Rafael Yáñez博士及其来自生物科学学院的团队采用了诱导多能干细胞(iPSC),这种干细胞是从在实验室中用化学物质和基因对皮肤活检、毛囊细胞或几乎任何身体部位的细胞进行处理而得到的。然后,实验人员对iPSC进行“重新编程”,促进其形成运动神经元,也就是脊髓中控制动作与呼吸的细胞。

    研究人员发现,在分化(细胞从原始未特化状态变成最终形状)过程中,运动神经元中的两种关键蛋白质发生了重大变化,这就解释了脊髓性肌萎缩中这些细胞更易于退化的原因。

    现在,人们可以将这些发现用于诱导多能干细胞和运动神经元的实验性治疗。

Rafael Yáñez博士说:“我们观察到,在诱导多能干细胞分化为运动神经元的过程中,SMN和PLS3蛋白质逐步减少,这与某些动物方面的报告以及人类发展中的一些有争议的数据相类似。这些变化可能是运动神经元易于感染脊肌萎缩症的原因所在。现在我们将调查引起这些变化的原因,更重要的是,我们将考虑到这些蛋白质的变化,进一步研究新的疗法。该研究还显示出,我们可以尝试尽可能地减少对动物实验的依赖,因为,现在我们可以利用这些干细胞,培养那些无法直接从患者体内获取的人类细胞,从而在培养皿中研究人类细胞。”

干细胞与脊髓性肌萎缩